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EUSA 파마(EUSA Pharma)가 국립보건임상연구소(National Institute for Health and Care Excellence, 이하 NICE) 잉글랜드 및 웨일스의 NHS(영국국가보건서비스) 병원에서 고위험군 신경모세포종(High-risk neuroblastoma) 어린이 환자들을 치료하는 데 표적 암 면역치료제인 QARZIBA®(dinutuximab beta) 사용을 권고하는 결정을 11일 환영했다.

고위험군 신경모세포종은 공격적인 형태의 신경모세포종으로 뇌 밖에서 발생하는 가장 흔한 종류의 유아 암이다. Dinutuximab beta는 NHS에서 이 질병 치료에 사용하도록 최초로 승인한 표적 암 면역치료제다. 이 치료제는 사후분석을 통해 치료 과정의 일부로서 면역치료를 받지 않고 기존의 치료법으로만 치료받은 환자들에 비해OS(overall survival, 전체생존) 결과가 개선된 것으로 드러났다. 앞서 면역치료를 받지 않은 환자들 치료의 유지 단계에서 일부 어린이 고위험군 신경모세포종 환자들의 암의 재발 또는 진행을 막는 데에도 Dinutuximab beta가 사용된다.

줄리엣 그레이(Juliet Gray) 사우샘프턴 대학교(University of Southampton) 암 면역치료 센터(Cancer Immunology Centre) 소아 종양학과 부교수는 “오늘 NICE의 결정은 이 공격적인 형태의 암이 발생한 어린이들의 치료에 중요한 진전이다”며 “dinutuximab beta는 일부 환자들의 경우 인체의 자가 면역체계를 통해 암을 매우 효과적으로 표적하고 공격할 수 있음이 증명됐다. 일부 어린이들에게 이것은 가족과 몇 주나 몇 개월 더 함께할 수 있는 것을 의미하며 어떤 이들에게는 오랜 기간 암이 완치된 상태로까지 이어질 수 있다”고 말했다.

Dinutuximab beta는 GD2라고 불리는 신경 세포에서 과발현된 특정 표적에 결합하는 단일 클론항체(단백질 유형)다. 이 치료제는 면역체계가 신경모세포종 암세포 파괴를 주도하게 해주는 이중 면역 메커니즘을 유도한다. 중요한 임상 3상 시험(APN311-302)에서 고위험군 신경모세포종 1차 치료의 유지단계(n=367)에서 사용된 dinutuximab beta의 사후비교 결과 면역치료 없이 기존 치료만을 진행한 유사 환자(n=450)들과 비교해 3년 후 OS 비율이 12% 개선됐다.ii dinutuximab beta로 치료받은 환자들은 5년 후 OS 비율이 약 65%인 반면 기존 치료를 받은 그룹의 OS는 50%였다(p=<0.0001).

토니 헤돈(Tony Heddon) 영국 신경모세포종 학회장은 “고위험군 신경모세포종으로 고통받는 어린이와 그 가족들에게 필요한 치료제와 치료에 대한 접근을 보장하는 것이 절대적으로 중요하다. NICE의 과감하고 미래지향적인 권고 결정을 환영하며 이 치료제를 만들기 위해 함께 노력한 EUSA 파마와 커뮤니티 내 모든 관계자들에게도 박수를 보낸다. 이번 결정으로 고위험군 신경모세포종 어린이 환자들은 보다 밝은 미래를 가질 수 있다는 희망을 갖게 됐다”고 말했다.

평균적으로 매주 영국 내 2가족의 아이에게 신경모세포종이 발병했다는 사실을 알게 되며 매년 약 100명의 어린이가 이 병을 진단받는다. 1세 이하의 유아에서 가장 흔하게 발생하는 고형종양으로 이 연령에서 진단받는 모든 암 중 약 22%에 해당한다. 이번 결정이 적용되는 고위험군 질병 어린이 환자들은 모든 신경모세포종 환자들 중 약 40%에 해당된다. 고위험군 신경모세포종 어린이 환자들은 일반적으로 많은 회차의 복잡하고 힘든 항암치료를 거치며 치료과정은 몇 차례의 화학요법, 수술, 줄기세포 이식 및 방사선 요법 등으로 구성된다.

FAD(Final Appraisal Determination, 최종평가결정안)에서 NICE의 권고에 따르면dinutuximab beta는 12개월 이상의 환자에서 이전에 항-GD2 면역요법을 받지 않은 경우 유도 화학요법에서 최소한의 부분적인 반응이 있은 후에 고위험군 신경모세포종 치료의 선택지 중 하나로 사용될 수 있으며 이후 골수제거 치료와 줄기세포 이식으로 이어질 수 있다.

리 몰리(Lee Morley) EUSA 파마 CEO는 “오늘의 결정은 NICE, EUSA 파마, 신경모세포종 커뮤니티가 모든 어린이들이 생명을 살릴 수도 있는 치료제로부터 혜택을 받을 수 있도록 보장해주기 위해 끊임없이 노력해온 강력한 협업의 결과다. 우리는 오랫동안 영국 내 모든 고위험군 신경모세포종 어린이 환자들이 dinutuximab beta에 접근할 수 있도록 노력해왔으며 오늘의 결정은 이러한 노력의 중요한 결실이다. 이제 잉글랜드와 웨일스를 넘어 스코틀랜드 및 북아일랜드 보건당국과도 긴밀한 협조를 통해 가능한 빨리 이 치료제가 사용될 수 있도록 노력하겠다”고 밝혔다.